Voyager Therapeutics es una empresa enfocada en problemas genéticos y se enfocan en hacer investigación y tratamientos para enfermedades como el Huntington, está empresa se encuentra en Cambridge, Massachusetts y han logrado un nuevo tratamiento para controlar el gene del Huntington, este tratamiento se llama VY-HTT01 y lo que busca es detener la producción de proteínas del gene mutante del Huntington, el tratamiento se encuentra en una fase pre-clínica probando su efectividad y aplicando para poder ser vendida al público en el 2018.
El tratamiento hace uso de un virus adeno-asociado (AAV) para administrar la terapia génica, que actúa para bloquear la producción de proteína Huntington mediante el control de un mecanismo natural llamado interferencia de ARN. Varias cepas de este virus inofensivo se usan a menudo en aplicaciones de terapia génica, pero cada tratamiento necesita adaptar el portador viral a la situación particular del tratamiento. De acuerdo a los especialistas este tratamiento ha logrado reducir en 50% la producción de la proteína.
La empresa Voyager se ha unido con la asociación del Huntington CHDI y Sanofi Genzyme para la investigación para su posible salida al mercado
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