Científicos han logrado revertir la patología
del Huntington en un modelo de ratón reduciendo los síntomas y el trastorno neurológico
publicado en el Journal of Clinical Investigation
Los científicos usaron unos genes conocidos
como CRISPR/Cas9 suministrada por un vector viral, para recortar parte de un
gen que produce agregados de proteínas tóxicas en el cerebro de ratones de
nueve meses de edad. Lo cual llevó a que semanas después ya no hubiera rastro
de las proteínas agregadas y las capacidades motrices habían mejorado.
De esta manera podemos encontrar posibles tratamientos
que en un futuro se pueden usar para tratar las enfermedades neurodegenerativas
como el Huntington. Asegura el Dr. Xiao-Jiang Li que con mayores pruebas y seguridad
esto puede ser posible. Se informó en 2012 de un método similar de edición de
genes en ratones, pero utilizando una tecnología diferente (nucleasas con dedos
de zinc), para la enfermedad de Huntington.
Cuando se planificó la edición de genes, los
científicos seleccionaron secuencias de guía que apuntaban tanto a la copia
normal como a la copia del gen de la huntingtina que conducía la enfermedad.
Este enfoque "no-alelo específico" no tendría que ser personalizado
para el genoma del paciente, a diferencia de otras propuestas de edición de
genes para la enfermedad de Huntington.
Los investigadores han demostrado que los
ratones mayores a 4 meses no necesitan el gen de huntingtina para mantenerse
sanos lo que apunta que para los humanos adultos podría resultar beneficioso.
Para obtener enzimas guiadas por CRISPR/Cas9
en las células cerebrales, los investigadores aprovecharon un vehículo de
terapia genética ampliamente utilizado basado en AAV (virus adeno-asociado).
Los científicos inyectaron vectores virales portadores de CRISPR/Cas9 en la
región estriada de los cerebros de ratones modelo de la enfermedad de
Huntington a la edad de nueve meses. La región estriada es una zona del cerebro
que controla el movimiento del cuerpo y la función motora. Lo que llevó a la
disminución de huntingtina agregada tres semanas más tarde
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