martes, 20 de junio de 2017

Pruebas con genes logran reducir el Huntington en ratones



Científicos han logrado revertir la patología del Huntington en un modelo de ratón reduciendo los síntomas y el trastorno neurológico publicado en el Journal of Clinical Investigation

Los científicos usaron unos genes conocidos como CRISPR/Cas9 suministrada por un vector viral, para recortar parte de un gen que produce agregados de proteínas tóxicas en el cerebro de ratones de nueve meses de edad. Lo cual llevó a que semanas después ya no hubiera rastro de las proteínas agregadas y las capacidades motrices habían mejorado.

De esta manera podemos encontrar posibles tratamientos que en un futuro se pueden usar para tratar las enfermedades neurodegenerativas como el Huntington. Asegura el Dr. Xiao-Jiang Li que con mayores pruebas y seguridad esto puede ser posible. Se informó en 2012 de un método similar de edición de genes en ratones, pero utilizando una tecnología diferente (nucleasas con dedos de zinc), para la enfermedad de Huntington.

Cuando se planificó la edición de genes, los científicos seleccionaron secuencias de guía que apuntaban tanto a la copia normal como a la copia del gen de la huntingtina que conducía la enfermedad. Este enfoque "no-alelo específico" no tendría que ser personalizado para el genoma del paciente, a diferencia de otras propuestas de edición de genes para la enfermedad de Huntington.

Los investigadores han demostrado que los ratones mayores a 4 meses no necesitan el gen de huntingtina para mantenerse sanos lo que apunta que para los humanos adultos podría resultar beneficioso.


Para obtener enzimas guiadas por CRISPR/Cas9 en las células cerebrales, los investigadores aprovecharon un vehículo de terapia genética ampliamente utilizado basado en AAV (virus adeno-asociado). Los científicos inyectaron vectores virales portadores de CRISPR/Cas9 en la región estriada de los cerebros de ratones modelo de la enfermedad de Huntington a la edad de nueve meses. La región estriada es una zona del cerebro que controla el movimiento del cuerpo y la función motora. Lo que llevó a la disminución de huntingtina agregada tres semanas más tarde

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